4588 オンコリスバイオファーマ OBP-601 M&Aの場合600百万ドルの可能性も

OBP-601は 逆転写阻害剤なので、レトロトランスポゾンの一種である遺伝子の異常伸長リピートの蓄積を抑制する。ところで、C9-ORF72変異型のALSは遺伝子の異常伸長リピート蓄積が、RNA前駆体のバリアントを生成し、神経炎症につながることが分かっている。また、PSPやアルツハイマー病も、タウのアイソフォームが、異常なリン酸化した状態となり、アミロイドβの毒性を発現することで発症すると言われている。そのアイソフォームが生成される原因は、タウ遺伝子の選択的サブスプライシングであるが、一般に、サブスプライシングは遺伝子の異常伸長リピートによって惹起されると考えられている。つまり、OBP-601によって、遺伝子の異常伸長リピート(LINE-1)が抑制されれば、C9-ORF72型のALSやアルツハイマー病、あるいはPSPなども発症が抑制されると考えられる。OBP-601を開発するトランスポゾン社が大手製薬会社にM&Aされる可能性は十分にあり、その場合、オンコリスバイオファーマ社にも一定の資金がもたらされる可能性がある。このレポートでは、その場合の金額について考察している。